O OHC une pesquisas líderes mundiais no Reino Unido e nos EUA com experiência no desenvolvimento terapêutico, combinando a liderança científica e os recursos da Universidade de Oxford (mais de 250 cientistas investigadores principais trabalhando em mais de 350 doenças raras) com o histórico do Harrington Discovery Institute no avanço de medicamentos inovadores em desenvolvimento clínico (177 medicamentos financiados, 36 empresas lançadas, 19 medicamentos na clínica e 13 licenças para empresas farmacêuticas desde a sua fundação em 2012).

O Accelerator é uma iniciativa transatlântica pioneira para identificar, financiar e promover descobertas académicas inovadoras para fornecer novos tratamentos aos 400 milhões de pessoas em todo o mundo que sofrem de doenças raras. O seu objetivo é fornecer 40 novas terapias potencialmente transformadoras para doenças raras em ensaios clínicos ao longo dos próximos dez anos e obter múltiplas aprovações de reguladores em mercados-chave, incluindo os EUA, o Reino Unido e a Europa.

David Cameron, o antigo primeiro-ministro do Reino Unido, que esteve presente no evento de lançamento, liderará os esforços internacionais do Acelerador sob a sua função de Presidente do Conselho Consultivo do Centro de Doenças Raras de Oxford-Harrington.

David Cameron disse: “Sei, pela minha própria experiência de ter um filho nascido com uma doença incrivelmente rara e incurável, quão pouco sabemos realmente sobre doenças raras. Embora individualmente possam afectar apenas um pequeno número de pacientes como o meu filho, Ivan, colectivamente representam uma grande crise de saúde global que afecta milhões de pacientes e suas famílias de formas que mudam vidas." Cameron acrescentou, "como primeiro-ministro e desde então, tive a sorte de acompanhar os enormes avanços científicos ocorridos na última década, como a utilização da genómica, que me abriram os olhos para o quanto poderíamos saber sobre doenças raras. É por isso que criei a Genomics England e defendi pessoalmente o Projecto 100.000 Genomas - agora expandido para sequenciar 5 milhões de adultos em todo o Reino Unido - e é por isso que hoje estou tão satisfeito por apoiar este Acelerador Terapêutico único para Doenças Raras, concebido para fazer uma mudança, impacto global no tratamento destas doenças devastadoras e muitas vezes negligenciadas."

A OHC dá prioridade às doenças genéticas raras que afectam crianças ou adultos, onde há necessidade urgente e oportunidade de maior impacto e que se enquadram nas áreas de doenças neurológicas raras, cancros e doenças do desenvolvimento. Os projetos serão provenientes de laboratórios acadêmicos do Reino Unido e dos EUA

O Acelerador operará um modelo único sem fins lucrativos/com fins lucrativos com a intenção de comprometer até £ 200 milhões em novos projetos. O financiamento do projeto será combinado com pesquisa, desenvolvimento de medicamentos, estratégia comercial e experiência em desenvolvimento de negócios de líderes da indústria farmacêutica com experiência em trazer novos medicamentos ao mercado.

O Acelerador receberá apoio de um novo acordo de cofinanciamento e coinvestimento entre hospitais universitários em Cleveland, Ohio, a Universidade de Oxford e a empresa de investimentos Oxford Science Enterprises, e visa garantir que o capital seja aplicado de forma eficiente para promover um pipeline sustentável de novos terapêuticas, quer através do meio académico, quer através da criação de empresas spin-out apoiadas por capital de risco.

O primeiro investimento do Acelerador foi feito em setembro de 2023, em conjunto com a criação da AlveoGene, uma nova empresa do Reino Unido lançada para desenvolver terapias genéticas inaladas inovadoras e transformar os resultados em pacientes com doenças respiratórias raras.

Os parceiros também estão a colaborar para criar um Fundo de Impacto nas Doenças Raras dedicado, para permitir investimentos em projetos alinhados com a missão e acelerar o desenvolvimento de terapêuticas para doenças raras.

Sir John Bell, Regius Professor de Medicina na Universidade de Oxford e membro do Comité Diretor do OHC, afirmou: “É necessária uma verdadeira inovação, colaboração, visão e compromisso para obter progressos significativos na mudança do panorama global das doenças raras para os pacientes e suas famílias”. e sociedade. Desde a criação do OHC em 2019, fizemos bons progressos neste caminho – e a esperança é que, ao construir sobre esta base com esta nova iniciativa emocionante, possamos realmente criar um impulso para impulsionar a tradução da ciência de ponta para a vida. mudar as terapias que visam algumas das doenças mais debilitantes.'

Jonathan Stamler, MD, Presidente e Fundador do Harrington Discovery Institute, disse: “Harrington tem apoiado o avanço dos tratamentos para doenças raras e outras doenças há mais de uma década, comprometendo fundos e recursos significativos para este desafio global com sucesso considerável. Nosso compromisso é com as principais necessidades não atendidas da sociedade para melhorar o mundo. Este novo Acelerador e a colaboração alargada com Oxford e Oxford Science Enterprises representam um grande passo em frente no sentido de encontrar os melhores medicamentos que melhoram os resultados para os milhões de indivíduos e famílias afectados por doenças raras."

Matthew Wood, Professor de Neurociências e Diretor do OHC, disse: “OHC foi criado com uma visão ousada e objetivos ambiciosos para causar impacto no tratamento de doenças raras. Esta nova iniciativa Accelerator vai um passo além com sua colaboração única e modelo com e sem fins lucrativos. Só combinando recursos e adoptando abordagens inovadoras é que poderemos realmente acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos para pacientes necessitados. Já vimos muitas oportunidades interessantes e esperamos colaborar com cientistas na vanguarda da investigação das doenças raras."

Georg Holländer, Chefe do Departamento de Pediatria da Universidade de Oxford, disse: “este é um grande momento para a Pediatria em Oxford, à medida que expande o seu compromisso com as doenças infantis no Reino Unido e nos EUA. doenças e somente através de colaborações multiorganizacionais estimulantes como o OHC e o Accelerator poderemos fazer o progresso necessário para levar esperança aos pacientes e às suas famílias em todo o mundo.'

Ed Bussey, CEO da Oxford Science Enterprises , disse: “Como uma empresa focada em traduzir avanços científicos em negócios comercialmente bem-sucedidos, estamos entusiasmados com a parceria com a OHC na introdução de um Acelerador Terapêutico para Doenças Raras. Através desta iniciativa, esperamos descobrir as oportunidades mais promissoras, criando e construindo novas empresas inovadoras com o objetivo de melhorar os resultados dos pacientes para pessoas afetadas por doenças raras em todo o mundo.'

Ronald G. Harrington, Empreendedor e Filantropo, disse: 'Nossa família está emocionada ao ver o progresso extraordinário que o Harrington Discovery Institute fez desde que foi lançado em 2012. É gratificante e gratificante que nossos esforços sejam reconhecidos e apoiados por tantos participantes em a indústria, desde fundações de doenças até universidades de prestígio e empresas biofarmacêuticas inovadoras. O lançamento desta nova iniciativa em matéria de doenças raras e o alargamento da nossa relação com Oxford é mais um exemplo da nossa ambição de causar um impacto positivo significativo nos desafios globais de saúde que afetam milhões de pessoas em todo o mundo."

Cliff A. Megerian, MD, FACS, CEO dos Hospitais Universitários, afirmou: "todos os dias, através do trabalho que realizamos nos Hospitais Universitários, somos inspirados pela coragem e determinação dos pacientes com doenças raras e das suas famílias. Isto dá-nos um verdadeiro sentido de urgência e motivação para fazer a diferença na vida destas famílias e estamos totalmente empenhados em apoiar este novo Acelerador e os esforços da nossa equipa transatlântica e parceiros na sua missão.'

Daniel I. Simon, MD, Presidente de Assuntos Acadêmicos e Externos e Diretor Científico de Hospitais Universitários, disse: “nosso sistema de saúde está focado em traduzir as descobertas para atender às necessidades clínicas não atendidas. Aproveitar o modelo único de Harrington no Centro de Doenças Raras de Oxford-Harrington irá catalisar o desenvolvimento de novos medicamentos para centenas de milhares de pacientes em todo o mundo”.