Uma nova e inovadora parceria paºblico-privada liderada por Harvard e MIT visa acelerar uma das áreas mais quentes e promissoras da pesquisa médica: terapia celular e genanãtica.

"Sa³ acho que éuma grande oportunidade", disse Terry McGuire, fundador da empresa de capital de risco Polaris Partners e membro do Massachusetts Life Sciences Strategies Group, um painel de acadaªmicos, governo, servia§os de saúde e representantes do setor. "Claramente, éa próxima grande fronteira e seráextremamente importante, tanto da perspectiva da pesquisa quanto da cla­nica."

Anunciado na segunda-feira, o projeto, que reunira¡ as universidades com os principais hospitais locais, grandes corporações e funciona¡rios do estado, criara¡ um novo centro, ainda sem nome, para inovação e fabricação biológicas avana§adas e removera¡ um grande impedimento a  pesquisa. A nova instalação, com inauguração prevista para o final de 2021, visa garantir que Massachusetts continue sendo uma regia£o lider globalmente para as ciências da vida .

Nos últimos anos, houve avanços drama¡ticos na terapia celular e genanãtica, com novas abordagens atacando doenças genanãticas, como a doença das células falciformes, reparando ou substituindo as mutações no DNA que as causam. Enquanto isso, a imunoterapia contra o câncer ajusta as defesas naturais do corpo para atacar as células cancera­genas para as quais ele estava cego. Esses "inibidores do ponto de verificação" tiveram resultados quase milagrosos, erradicando completamente os ca¢nceres que haviam ignorado o tratamento convencional e se espalhado amplamente pelos corpos de pacientes que estavam morrendo.

"a‰ uma emoção incra­vel ver como as pesquisas cienta­ficas ba¡sicas se traduziram em terapia", disse Arlene Sharpe, George Fabyan, professor de Patologia Comparada da Harvard Medical School e pioneiro em imunoterapia para ca¢ncer. “Este éum exemplo de como a pesquisa orientada a  curiosidade estãosendo traduzida para terapia, porque toda a história do bloqueio de pontos de verificação não surgiu especificamente para curar o ca¢ncer. Isso veio do entendimento fundamental de como o sistema imunológico éregulado. ”

As células-tronco já revolucionaram a ciência laboratorial e continuam sua marcha para a beira do leito, enquanto o crescimento global da tecnologia de edição de genes CRISPR / Cas9 promete acelerar o progresso em uma variedade de campos, disponibilizando amplamente uma maneira precisa e relativamente barata de alterar o genoma, alterar o comportamento celular e, potencialmente, o de um organismo inteiro. O trabalho também estãoavaçando em terapias de ponta envolvendo oligonucleota­deos, pepta­deos e RNA.

"As terapias de células e genes tem o potencial de revolucionar o sistema de saúde global", disse Emmanuel Ligner, presidente e diretor executivo da GE Healthcare Life Sciences. “Ainda temos que realizar todo o potencial de qualquer uma dessas modalidades [mas] atualmente existem mais de 1.000 ensaios de medicina regenerativa em todo o mundo. Recentemente, na Suanãcia, o primeiro paciente recebeu terapia celular fora de um ensaio cla­nico. a‰ o começo de um momento incra­vel na indústria e na saúde humana”.

Cada avanço gera esperanças de um futuro mais sauda¡vel - especialmente para pacientes cuja doença resistiu ao arsenal atual de medicamentos -, mas também gera novas questões, a s vezes revelando limitações na tecnologia e lacunas no conhecimento. Os inibidores de ponto de verificação, por exemplo, fazem milagres de ca¢ncer, mas apenas para um subconjunto de pacientes. Eles também carregam efeitos colaterais potencialmente fatais. As células-tronco levaram a  criação de todo um campo da medicina regenerativa, mas, fora dos ca¢nceres transmitidos pelo sangue, demoraram a se transformar em terapias para os pacientes.

O trabalho para solucionar essas deficiências e o desenvolvimento de novos avanços são retardados por uma escassez conta­nua de materiais. Os pesquisadores precisam esperar até18 meses para que os fabricantes comerciais sobrecarregados produzam células projetadas e vetores virais necessa¡rios para o seu trabalho, diminuindo o ritmo do desenvolvimento do conhecimento.

A nova parceria visa aliviar esse gargalo - e dar aos pesquisadores e empresas de Massachusetts uma vantagem - adicionando capacidade de fabricação de células, abrindo caminho para melhorias no processo de produção e promovendo avanços na ciência subjacente.

"Existe uma necessidade incra­vel e um grande gargalo na entrega de muitos desses manãtodos - além de custos [altos]", disse Sharpe, chefe do Departamento de Imunologia da HMS, "por isso, ter uma instalação a¡gil capaz de pensar em DNA, RNA , pepta­deos, terapias celulares éuma grande coisa neste momento. ”

O reitor de Harvard Alan Garber, que ajudou a conceber o projeto hámais de dois anos e o conduziu desde então, disse que um benefa­cio importante seráa comunidade que se desenvolve entre os acadaªmicos e a indaºstria, cujo trabalho tradicionalmente éseparado.

"A grande questãoque esta¡vamos tentando abordar era: 'Como podemos posicionar melhor nossa regia£o para ser preeminente nas ciências da vida nas próximas décadas?'", Disse Garber. “Temos uma comunidade vibrante de ciências da vida, com alguns dos maiores hospitais do mundo, universidades e empresas de ciências da vida de todos os tipos. Tambanãm temos um forte setor financeiro que ajuda a gerar e apoiar novas empresas. Portanto, os elementos para o rápido progresso nas ciências da vida - particularmente na aplicação das ciências da vida a  saúde humana - estãotodos aqui. Mas com um ritmo tão rápido de inovação, éfa¡cil ficar para trás. Quera­amos ter certeza de que isso não aconteceria aqui. ”

A instalação de aproximadamente 30.000 panãs quadrados tera¡ Espaços dedicados de fabricação e inovação. Os modelos atuais mostram oito salas limpas planejadas, projetadas para fornecer o controle ra­gido do processo necessa¡rio para fabricar materiais que sera£o usados ​​em testes em humanos. O espaço de laboratório pra³ximo seráreservado para pesquisas promissoras em esta¡gio final, provenientes de laboratórios acadaªmicos ou de empresas iniciantes. Os principais especialistas, especializados em refinar novos conceitos para a aplicação do paciente, fornecera£o orientação profissional e conduzira£o suas terapias emergentes do laboratório para a cla­nica do paciente.

O reitor do MIT, Martin A. Schmidt, disse que compartilhar o risco entre várias instituições não são tornara¡ possí­vel o trabalho que seria difa­cil para uma única instituição, mas também incentivara¡ a colaboração que acelera o processo de transferaªncia de descobertas de laboratório para paciente.

 "Os pesquisadores do MIT estãodesenvolvendo abordagens inovadoras para terapia celular e genanãtica, projetando novos conceitos para esses medicamentos biofarmacaªuticos, bem como novos processos para fabricar esses produtos e qualifica¡-los para uso cla­nico", afirmou Schmidt. “Uma instalação compartilhada para arriscar essa inovação, incluindo a produção, facilitara¡ colaborações ainda mais fortes entre universidades, hospitais e empresas locais - e, finalmente, essa instalação pode ajudar a acelerar o impacto e o acesso dos pacientes. O MIT aprecia a liderana§a de Harvard em convocar a exploração dessa oportunidade para a Commonwealth. ”

Richard McCullough, vice-reitor de pesquisa de Harvard e professor de ciência e engenharia de materiais, que também ajudou a liderar o projeto, disse que, embora a atividade do centro gire em torno da ciência e da manufatura, seu verdadeiro foco estara¡ nos pacientes.

"O objetivo principal do centro serámelhorar o atendimento ao paciente", disse McCullough. “Isso ocorreria acelerando o acesso a s células essenciais modificadas que os pacientes em ensaios clínicos aguardam e promovendo descobertas por meio de colaborações no espaço de inovação do centro. O objetivo éque as descobertas resultem em tratamentos totalmente novos ou na aplicação aprimorada dos tratamentos existentes para proporcionar ala­vio a um universo mais amplo de pacientes. ”

Organizado como uma organização sem fins lucrativos privada, o centro seráapoiado por mais de US $ 50 milhões dados por seus parceiros. Sera¡ composto por uma equipe de pelo menos 40 anos, com experiência nas mais recentes técnicas de fabricação de células e treinada no uso dos equipamentos mais recentes. Entre seus objetivos, estãodisseminar as habilidades necessa¡rias para a força de trabalho de ciências da vida de Boston.

"Temos que ter certeza de que estamos constantemente alimentando a indústria com pessoas talentosas que sabem as coisas certas; por isso, pessoalmente, estou muito empolgado com os programas educacionais", disse Ligner. “Iniciativas como [este centro] são essenciais para o avanço do setor, porque ajudam as organizações a aproveitar os avanços umas das outras. Por exemplo, todo o potencial das terapias celulares e genanãticas são seráalcana§ado se colaborarmos para enfrentar desafios, como manufatura, melhoria do acesso, aceleração da inovação, abordagem de questões de custo e compartilhamento de aprendizados ”.

O novo centro surgiu de conversas com autoridades do estado, incluindo o governador Charlie Baker e a procuradora-geral Maura Healey, e lideres do setor sobre maneiras de reforçar a preeminaªncia de Massachusetts na pesquisa em ciências da vida e inovação médica. Essas conversas desencadearam um processo de consulta de dois anos a convite de Bill Lee, membro saªnior da Garber e da Harvard Corporation, que foi coordenado com autoridades do estado e inclua­a representantes da indaºstria, academia, capital de risco, hospitais da área e governo.

Chamado Grupo de Estratanãgias de Ciências da Vida de Massachusetts, os membros contataram especialistas regionais a partir de 2017 para descobrir quais campos eles consideravam mais importantes e qual a melhor forma de apoia¡-los. A terapia celular e genanãtica subiu ao topo por causa da excitação considera¡vel gerada pela atividade já em andamento, seu potencial para ajudar os pacientes e seu alto potencial para crescimento e inovação futuros. Tambanãm foram importantes as oportunidades de espalhar o alto custo dessas tecnologias por várias instituições e, ao fazaª-lo, capturar o poder colaborativo de abrigar cada participante da cadeia de desenvolvimento em uma única instalação.

O conselho de administração do centro seráformado por Harvard, MIT e parceiros da indústria Fujifilm, Alexandria Real Estate Equities e GE Healthcare Life Sciences. Outros membros incluira£o hospitais de ensino afiliados a Harvard, Massachusetts General Hospital, Brigham and Women's Hospital, Beth Israel Deaconess Medical Center, Boston Children's Hospital e Dana-Farber Cancer Institute; bem como a Commonwealth of Massachusetts e a empresa de ciências da vida MilliporeSigma.

"Quando vocêolha para a constelação de jogadores que se reaºne, vocêrealmente tem as melhores universidades, os melhores hospitais de ensino e os melhores jogadores corporativos, todos os apoiam", disse McGuire, "o que eu acho que éuma grande oportunidade".

A instalação pretende fornecer a pesquisadores e empresas emergentes fora do consãorcio acesso a excesso de material, embora os organizadores tenham dito que esperam alta demanda dos parceiros do centro.

O impulso do centro para os esforços de terapia celular e genanãtica da área chega cedo o suficiente para ajudar a manter a liderana§a em lugares como Califórnia e China, que deixaram claro seu interesse em pesquisas sobre ciências da vida, disse McGuire.

"Eu acho que obter essa vantagem de 'pioneiro' seráenorme [no] desenvolvimento da tecnologia e do know-how e, finalmente, da propriedade intelectual ao seu redor", disse McGuire.

Para Sharpe, a recompensa final vira¡ do uso do bloqueio do ponto de verificação da imunoterapia contra o câncer e outras terapias celulares e genanãticas para salvar e melhorar vidas.

"Estamos vendo benefa­cios a longo prazo em alguns pacientes que receberam bloqueio no ponto de verificação", disse Sharpe. “Existem pacientes ... hámais de uma década e sem melanoma. Eu acho que realmente transformou o atendimento ao paciente, a qualidade de vida e a longevidade. Então, eu estou otimista de que quanto mais aprendemos, mais poderemos fazer para ajudar os pacientes