As células sanguíneas fabricadas foram cultivadas a partir de células-tronco de doadores. Os glóbulos vermelhos foram então transfundidos em voluntários no ensaio clínico controlado randomizado RESTORE.

Esta é a primeira vez no mundo que glóbulos vermelhos cultivados em laboratório são administrados a outra pessoa como parte de um teste de transfusão de sangue.

Se comprovadas como seguras e eficazes, as células sanguíneas fabricadas podem, com o tempo, revolucionar os tratamentos para pessoas com doenças do sangue, como células falciformes e tipos sanguíneos raros. Pode ser difícil encontrar sangue doado suficiente para algumas pessoas com esses distúrbios.

O pesquisador-chefe, professor Cedric Ghevaert, professor de medicina transfusional e hematologista consultor da Universidade de Cambridge e do NHS Blood and Transplant, disse: “Esperamos que nossos glóbulos vermelhos cultivados em laboratório durem mais do que aqueles que vêm de doadores de sangue. Se nosso teste, o primeiro no mundo, for bem-sucedido, isso significará que os pacientes que atualmente precisam de transfusões de sangue regulares a longo prazo precisarão de menos transfusões no futuro, ajudando a transformar seus cuidados”.

O estudo RESTORE é uma iniciativa de pesquisa conjunta do NHS Blood and Transplant e da Universidade de Bristol, trabalhando com a Universidade de Cambridge, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, NIHR Cambridge Clinical Research Facility e Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust. É parcialmente financiado por uma bolsa do National Institute for Health and Care Research (NIHR).

A professora Ashley Toye, professora de biologia celular da Universidade de Bristol e diretora da Unidade de Sangue e Transplante do NIHR em produtos de glóbulos vermelhos, disse: “Este teste desafiador e emocionante é um grande trampolim para a fabricação de sangue a partir de células-tronco. Esta é a primeira vez que sangue cultivado em laboratório de um doador alogênico foi transfundido e estamos animados para ver o desempenho das células no final do ensaio clínico”.

O teste está estudando a vida útil das células cultivadas em laboratório em comparação com infusões de glóbulos vermelhos padrão do mesmo doador. As células sanguíneas cultivadas em laboratório são todas frescas, então a equipe de teste espera que elas tenham um desempenho melhor do que uma transfusão semelhante de glóbulos vermelhos doados padrão, que contém células de idades variadas.

Além disso, se as células fabricadas durarem mais no corpo, os pacientes que precisam regularmente de sangue podem não precisar de transfusões com tanta frequência. Isso reduziria a sobrecarga de ferro de transfusões de sangue frequentes, o que pode levar a complicações graves.

O teste é o primeiro passo para tornar os glóbulos vermelhos cultivados em laboratório disponíveis como um futuro produto clínico. No futuro previsível, as células fabricadas só poderiam ser usadas para um número muito pequeno de pacientes com necessidades de transfusões muito complexas. O NHSBT continua a contar com a generosidade dos doadores.

A co-investigadora-chefe, Dra Rebecca Cardigan, chefe de desenvolvimento de componentes do NHS Blood and Transplant e professora afiliada da Universidade de Cambridge, disse: “É realmente fantástico que agora possamos cultivar glóbulos vermelhos suficientes para grau médico para permitir que este teste comece . Estamos realmente ansiosos para ver os resultados e se eles têm um desempenho melhor do que os glóbulos vermelhos padrão”.

Duas pessoas até agora foram transfundidas com os glóbulos vermelhos cultivados em laboratório. Eles foram monitorados de perto e não foram relatados efeitos colaterais indesejáveis. Estão bem e saudáveis. As identidades dos participantes infundidos até agora não estão sendo divulgadas, para ajudar a manter o estudo 'cego'.

A quantidade de células cultivadas em laboratório sendo infundidas varia, mas é de cerca de 5 a 10 ml - cerca de uma a duas colheres de chá.

Os doadores foram recrutados da base de doadores de sangue do NHSBT. Eles doaram sangue para o julgamento e as células-tronco foram separadas de seu sangue. Essas células-tronco foram então cultivadas para produzir glóbulos vermelhos em um laboratório da Unidade de Terapias Avançadas do NHS Blood and Transplant em Bristol. Os receptores do sangue foram recrutados de membros saudáveis ??do NIHR BioResource.

Um mínimo de 10 participantes receberá duas minitransfusões com pelo menos quatro meses de intervalo, uma de glóbulos vermelhos doados padrão e outra de glóbulos vermelhos cultivados em laboratório, para descobrir se os glóbulos vermelhos jovens produzidos em laboratório duram mais do que as células produzidas no laboratório. corpo.

Mais ensaios são necessários antes do uso clínico, mas esta pesquisa marca um passo significativo no uso de glóbulos vermelhos cultivados em laboratório para melhorar o tratamento de pacientes com tipos sanguíneos raros ou pessoas com necessidades complexas de transfusão.

John James OBE, diretor executivo da Sickle Cell Society, disse: “Esta pesquisa oferece uma esperança real para aqueles pacientes com células falciformes difíceis de transfundir que desenvolveram anticorpos contra a maioria dos tipos sanguíneos de doadores. No entanto, devemos lembrar que o NHS ainda precisa de 250 doações de sangue todos os dias para tratar pessoas com anemia falciforme e o número está aumentando. A necessidade de doações de sangue normais para fornecer a grande maioria das transfusões de sangue permanecerá. Incentivamos fortemente as pessoas com herança africana e caribenha a continuarem se registrando como doadores de sangue e começarem a doar sangue regularmente”.

Farrukh Shah, Diretor Médico de Transfusão de Sangue e Transplante do NHS, disse: “Pacientes que precisam de transfusões de sangue regulares ou intermitentes podem desenvolver anticorpos contra grupos sanguíneos menores, o que torna mais difícil encontrar sangue de doador que possa ser transfundido sem o risco de uma infecção. reação potencialmente fatal. Esta pesquisa líder mundial estabelece as bases para a fabricação de glóbulos vermelhos que podem ser usados ??com segurança para transfundir pessoas com distúrbios como anemia falciforme. A necessidade de doações de sangue normais para fornecer a grande maioria do sangue permanecerá. Mas o potencial para este trabalho beneficiar muito a transfusão de pacientes é muito significativo”.