Uma terapia direcionada, atualmente sendo estudada para o tratamento de certos tipos de ca¢ncer, incluindo glioblastoma, também pode ser benanãfica no tratamento de outras doenças neurolégicas, como mostra um estudo da Universidade de Cincinnati.

O estudo, publicado on-line em 6 de abril na revista EBioMedicine, revelou que os efeitos de um sistema de administração de terapia usando componentes microsca³picos de uma canãlula (nanovesa­culas) chamada SapC-DOPS podem fornecer tratamento direcionado sem danificar células sauda¡veis. Esse manãtodo pode atéser bem-sucedido no tratamento de outras condições neurolégicas, como a doença de Parkinson.

Este estudo éliderado por Xiaoyang Qi, professor da Divisão de Hematologia Oncologia, Departamento de Medicina Interna da UC, e Ying Sun, professor de pesquisa do Departamento de Pediatria da UC e membro da Divisão de Genanãtica Humana do Centro Manãdico do Hospital Infantil de Cincinnati.

Um desafio neurola³gico que pode se beneficiar da terapia, a doença de Gaucher, é"uma condição genanãtica sanãria e rara na qual um tipo de lipa­deo se acumula nas células e em certos órgãos. O distaºrbio pode causar hematomas, fadiga, anemia, baixa contagem de plaquetas no sangue e aumento" do fígado e do baa§o, além de pouca coordenação, convulsaµes e problemas cognitivos em alguns pacientes; écausada por uma deficiência heredita¡ria de uma determinada enzima ", diz Qi, autor correspondente do estudo.

"Os pacientes precisam de terapia de reposição enzima¡tica para tratar essa condição, mas uma grande limitação da terapia de reposição enzima¡tica aprovada pela FDA éa falha em atravessar a barreira hematoencefa¡lica no corpo. Portanto, os tratamentos disponí­veis são eficazes apenas para pacientes com Gaucher afetando seus pacientes." órgãos internos, como fígado e baa§o, mas não o cérebro ou o sistema nervoso.

Este estudo mostra que sua penetração no cérebro ocorre atravanãs de um receptor especa­fico e do sistema de circulação linfa¡tica, que ajuda a livrar o corpo de toxinas e resíduos.

"Neste estudo, mostramos que a nanovesa­cula era capaz de entregar a enzima aos tecidos necessa¡rios em modelos animais, especialmente no cérebro", diz Sun. "Esta nova abordagem terapaªutica corrige a deficiência da enzima nas células e tecidos do sistema nervoso central e éeficiente na redução de problemas inflamata³rios e neurola³gicos em modelos animais com [alguns tipos de] doença de Gaucher".

Qi acrescenta: "Esta éa ponta do iceberg quando se pensa em aplicações e pode significar tratamentos promissores para outras condições neurolégicas.

"Embora este estudo tenha se concentrado em uma doença rara, pode haver implicações para condições semelhantes, mas muito mais comuns, como a doença de Parkinson, onde a atividade diminua­da da mesma enzima foi documentada no cérebro dos pacientes. Sem melhorias no tratamento, esse tipo de A doença de Gaucher permanecera¡ letal. Isso tem o potencial de melhorar o atendimento ao paciente".